Valdecilla se prepara para la revolucionaria terapia que salvaría a niños con leucemia en fase terminal

El servicio de Hematología se propone afianzar su liderazgo nacional con un tratamiento de ingeniería celular, recién aprobado en EE UU, que da 'armas' al sistema inmunitario para atacar al cáncer

ANA ROSA GARCÍA SANTANDER .

Una revolucionaria terapia, recién aprobada en Estados Unidos tras el éxito de los ensayos clínicos, está a punto de marcar un cambio de paradigma «brutal» en el tratamiento contra la leucemia infantil más rebelde, y Valdecilla se prepara ya para no dejar escapar la «oportunidad» de brindar a estos niños «una puerta a la vida» cuando todo el armamento terapéutico previo fracasa. El nuevo tratamiento, que ya está recibiendo de forma experimental la primera paciente cántabra derivada al Hospital Clínic de Barcelona, está dirigido a aquellos casos en los que ni la quimioterapia ni el trasplante de médula ósea han evitado la recaída. Niños condenados a entrar en fase terminal para los que no había alternativa posible. Hasta ahora.

El nuevo milagro de la ciencia, que sale al mercado con un coste de más de 378.000 euros, se comercializa bajo el nombre de Kymriah (Novartis) y es capaz de dar 'armas' al sistema inmunitario del paciente para atacar por sí mismo a las células cancerosas invencibles al resto de arsenal convencional. Son las denominadas terapias CAR-T, cuya eficacia se ha demostrado en los casos de leucemia aguda linfoblástica B en menores de 25 años. «Tenemos un enorme interés por resolver el problema de las recaídas en niños», apunta Carlos Richard, jefe de sección de Hematología de Valdecilla, un servicio pionero en el trasplante de médula ósea en España, allá por el año 1981, que, junto con el Clínic, fue líder a nivel nacional durante los quince años siguientes. Desde aquel primero hasta hoy ya suma más de 2.000 trasplantes, con «unos resultados de calidad, a la altura del mejor centro del mundo con el que nos comparásemos».

LOS DATOS

70
trasplantes de médula ósea se realizan cada año en Valdecilla, la mayoría son alogénicos.
10.000
consultas anuales registra el servicio de Hematología, de las que 1.000 son pacientes nuevos.
2.000
trasplantes de médula ha realizado Valdecilla desde el año 1981, cuando fue pionero.

La experiencia que atesora, acreditada por la exigente agencia externa Jacie, dependiente del Grupo Europeo de Trasplante de Médula Ósea (EBMT), sitúa al equipo de Hematología en disposición de poder afrontar el reto de crear una unidad de terapia celular, que permitiría afianzar su posición de referencia y «salvar a pacientes que de otra manera estarían desahuciados». El proyecto ya está encima de la mesa de la Consejería de Sanidad, que comparte «el gran interés que tiene para el hospital y para Cantabria». Más aún si se tiene en cuenta que «este tratamiento para niños, del que se podría beneficiar un caso al año en Cantabria, es solo un primer paso. Ya se está extendiendo a procesos hematológicos de linfocito B, como leucemia en adultos, mieloma y algunos linfomas, y ahí la casuística se dispara», subraya la hematóloga Mercedes Colorado.

«Aunque las leucemias tienen una prensa horrible, la gente debe saber que hoy en día un porcentaje muy alto se curan»

Aunque aún no se puede avanzar fecha para lo que sería un nuevo hito de Valdecilla, el engranaje ya está en marcha. De entrada, una doctora viajará en enero a Nueva York, gracias a un contrato López Albo del Idival, para trabajar durante un año en el Memorial Sloan-Kettering, considerado el mejor centro oncológico del planeta. Precisamente, de allí acaba de regresar otra hematóloga del servicio, Arancha Bermúdez, desplazada para conocer de primera mano los problemas que puedan surgir en la aplicación de la terapia, quien incide en que «el campo que se abre es tremendo».

«Lo más difícil lo tenemos, que es la experiencia y un equipo perfectamente coordinado con el Banco de Sangre y Tejidos de Cantabria; somos compañeros, no podemos trabajar el uno sin el otro», apunta el responsable de Hematología. Eso sí, recuerda también que «para que este proyecto salga adelante es imprescindible ampliar los recursos humanos, porque la plantilla actual (16 hematólogos) es escasa». Por su parte, el director del Banco de Sangre, José Luis Arroyo, se muestra «muy ilusionado con el proyecto. En los próximos años se generará mucho conocimiento sobre el tratamiento de estas enfermedades».

Avances y problemas

Los especialistas reconocen que la leucemia es una enfermedad que siempre asusta, aunque insisten en que «hoy en día un porcentaje muy alto de los pacientes se cura solo con quimioterapia, y si no, tienen la opción del trasplante de médula ósea, que por una vía (donante familiar) u otra (banco internacional de donantes) ya se puede ofertar al 90% de los casos, mientras que hace 20 años llegaba a apenas el 25%, que eran los que tenían un donante hermano compatible (HLA idéntico)». En este sentido, Valdecilla puede presumir de tener un servicio potente, «capaz de desarrollar la máxima complejidad. Por eso nos siguen refiriendo pacientes de otras comunidades, como La Rioja, Aragón y Canarias», recalca Richard. Un ejemplo son los trasplantes haploidénticos, que son aquellos en los que el donante y el receptor solo son compatibles al 50%. «Este tipo de procedimiento abre la posibilidad de trasplantar médula ósea del padre o la madre, por ejemplo, que hace años ni se planteaba por las complicaciones que conllevaba».

El hematólogo apunta que, aunque con el tiempo han mejorado mucho los resultados del trasplante, aún se enfrentan a tres grandes problemas, causantes de la muerte de cuatro de cada diez pacientes con leucemia: las infecciones, las recaídas y lo que se conoce como reacción injerto contra receptor, «una complicación específica del trasplante de progenitores hematopoyéticos que hace que cuando inyectamos una médula (se hace mediante transfusión, no es una operación que pase por quirófano), ésta es capaz de reconocer como extraño el organismo al que le hemos trasplantado y lo ataca».

Descifrar este 'mecanismo de defensa' ha sido objeto de investigación durante años, y la clave a partir de la cual nace Kymriah. «Lo que se ha conseguido es que las células del paciente que inyectamos en el trasplante de médula ósea (linfocitos T), una vez extraídas y manipuladas genéticamente en el laboratorio, reconozcan la enfermedad maligna que quede dentro del organismo y la combatan. Esto es el efecto injerto contra cáncer, y funciona de forma absolutamente eficaz», explica Richard. En el 90% de los niños con leucemia que participaron en los ensayos clínicos, la respuesta fue positiva.

La tecnología de la ingeniería celular ha logrado, además, que ese 'batallón' de linfocitos T no baje la guardia con el paso del tiempo. En esto consiste la terapia con células CAR (siglas en inglés de receptor antigénico quimérico) que Valdecilla quiere incorporar a su cartera. «Sería vital para Hematología y para el hospital, que si de algo está necesitado es de aumentar su capacidad de atraer referente, de hacer cosas que otros centros no pueden ofrecer. Hay que estar siempre en primera fila», explica Richard. «Y para que todo funcione bien y podamos responder con celeridad a la complejidad, tan importante como el contexto tecnológico es el equipo, desde la enfermería, que juega un papel crucial, a Microbiología, Cuidados Intensivos... En este sentido, Hematología ha creado una red de colaboración interna que funciona como una máquina perfectamente engrasada».

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